„Sosem kockáztatjuk senki egészségét” – gyógyszervizsgálatok Magyarországon

„Meglehetősen sok kérdéssel jönnek a páciensek ” – mondja dr. Patai Valentina, a Synexus kutatásvezetője. „Ha belegondolunk: amikor bemegyünk egy patikába, ezerféle terméket látunk a polcokon. Minden egyes gyógyszer létrejöttéhez ugyanaz az út vezetett a gyógyszerfejlesztésen és klinikai gyógyszervizsgálatokon keresztül.”

Egykor tapasztalati úton gyógyítottak. Megfigyelték, hogy bizonyos növényeknek pozitív hatásuk van egyes kórállapotokra (gyógynövények). Később az emberiség megismerte a kémiát, és tudatosan kezdte keresni a jótékony anyagokat. „Ma pedig ott tartunk, hogy egyre inkább le tudjuk rövidíteni a molekulák létrehozásának útját és idejét számítógépes modellezéssel” – magyarázza a főorvos.

Merthogy minden gyógyszer alapja egy molekula, amely hosszadalmas kutatási folyamat, preklinikai kutatások után vizsgálati készítménnyé válik, majd a klinikai vizsgálatok lezárultával, ha a hatóság befogadja, törzskönyvezésre kerül, majd új gyógyszerként forgalomba. Egy gyógyszer kifejlesztése hosszú folyamat, akár tíz-tizenöt évig is eltart.

A szakemberek több okból is kerülik a kísérlet szót: egyrészt, mert némi szorongással tölti el a laikusokat, másrészt, mert minden vizsgálat egy szigorúan megtervezett protokoll szerint történik – szó sincs tehát kísérletezgetésről.

Minden gyógyszer kifejlesztése több szakaszból áll. A preklinikai szakaszban a molekulától eljutnak a vizsgálati készítmény státuszig. „Az állatkísérletes szakasz a mai napig nem hagyható el teljesen, bármennyire is szeretnénk.” Ilyenkor a legkisebb dózist keresik, amely még valószínűleg nem ártalmas az emberre nézve, és olyan fontos megfigyeléseket végeznek, hogy nem okoz-e például daganatos elváltozást, szervkárosodást, illetve magzati károsodást. 

Ezután következik a humán fázisvizsgálatok sorozata (fázis I., II., II. IV.), ahol a fázis I-es vizsgálat az a szakasz, ahol először kapja ember a vizsgálati szert. Zömében fiatal férfiak vesznek részt ezekben. Olyan önkéntesek, akik teljesen egészségesek, nem szednek gyógyszert, nincs semmilyen betegségük.

Megkapta az izomsorvadásos magyar kisbaba a sok milliós gyógyszert

Hogy a vizsgálati készítmény milyen gyakorisággal adható majd „élesben”, az abból derül ki, hogy hogyan szívódik fel, hogyan választódik ki és meddig marad a vizsgált személyek szervezetében.
Egy-egy szer fázis I-es vizsgálatában mindössze hat-tíz fő vesz részt. Természetesen számos biztonsági lépéssel igyekeznek kiküszöbölni, hogy bármelyiküknél károsodás alakuljon ki. „Egyszerre csak egy beteg kaphatja az adott szert, és csak több óra elteltével kaphatja a következő, ha nem tapasztaltak mellékhatást – mondja dr. Patai Valentina. –Ezzel kizárólag speciális centrumok foglalkozhatnak, ahol az intenzív ellátás körülményei is biztosítottak” – teszi hozzá a főorvos.

Ha a fázis I-es vizsgálat eredményei megfelelőek, a hatóság elfogadja, következhet a fázis II. vagy dóziskeresőnek is nevezett vizsgálat.  Itt azt figyelik meg, melyik a legkisebb dózis, amely már hat, és melyik a legnagyobb, amely még tolerálható. „Itt már speciális indikációban kapja a beteg a vizsgálati készítményt. A fázis II. vizsgálatban akár háromszáz ember is részt vesz, több centrumban.” A speciális indikáció annyit jelent, hogy a vizsgálatban olyan személyek vehetnek részt, akiknek van olyan jellegű betegségük, amelyre a későbbi gyógyszerkészítményt szánják (pl. magas vérnyomás). A vizsgálati készítmény további fázisvizsgálatára minden esetben akkor kerülhet sor, ha a klinikai vizsgálati jelentést a hatóság elfogadja, és alkalmasnak találja a kutatás folytatására.

A laborokban is első a biztonság

A fázis III. vizsgálati szakasz megfelelő betegségben szenvedő betegeken történik, több ezer résztvevővel, egyszerre több vizsgálóhelyen, sokszor több országban. Ha ennek a fázis III. vizsgálatnak kedvezőek az eredményei, a vizsgálati készítmény törzskönyvezésre kerül – gyógyszerré válik.

A fázis IV. vizsgálat már több tízezres beteglétszámot von be, nagyon széles körben ismertetik meg a gyógyszert megfelelő indikációban, és többéves megfigyelés során gyűjtik össze a tapasztalatot a gyógyszer hatékonyságával, mellékhatásaival kapcsolatban.

Ez már csak azért is lényeges, mert a klinikai kutatások alkalmával előfordul, hogy kiderül, a vizsgálati készítménynek többféle hatása is lehet. Erre példa az a tüdőkeringés javítására szánt szer, amelynek áldásos mellékhatásának köszönhetően ismerhettünk meg egy népszerű potencianövelő készítményt.

Nagyon fontos az a tény, hogy klinikai gyógyszervizsgálatokba csak olyan egészséges önkénteseket vagy önként vállalkozó betegeket lehet bevonni, akiket a kutatásban részt vevő orvos részletesen tájékoztatott, és az önkéntes önszántából elolvasta a részletes betegtájékoztatót, valamint ő is és a tájékoztatást végző orvos is aláírta a beleegyező nyilatkozatot. Ennek ellenére a beteg bármikor, akár indoklás nélkül is kiléphet a vizsgálatból.

De vajon mi késztet arra valakit, hogy ebben a folyamatban részt vegyen vizsgálati személyként? „Sokan keresik a megoldást a problémáikra” – mondja dr. Patai Valentina. „Egyre több helyre mennek el a betegek, egyre többféle gyógyszert szednek. Mást, jobb megoldást szeretnének. Ha valaki megfelel a beválasztási feltételeknek, lehet, hogy az első lesz, aki már akkor gyógyulhat az adott vizsgálati készítménytől, amikor az még nincs törzskönyvezve, és csak évek múlva lesz kapható gyógyszerként.” Sokan már annak is örülnek, ha átmenetileg javul a közérzetük, ha a tüneteik csillapodnak, és így a mindennapjaik könnyebbé válnak. Mivel egy ilyen vizsgálat egy-két, de akár öt évig is eltarthat, már ez is komoly nyereség lehet, hiszen a vizsgálati készítményt a vizsgálatban részt vevő személyeknek ingyen biztosítja a vizsgálat megbízója.

„A vizsgálatok végig szoros egészségügyi kontroll mellett zajlanak. Van, aki kimondottan azt tartja előnynek, hogy az orvos folyamatosan figyeli az általános állapotát, laboreredményeit. Ha bármikor olyasmit tapasztalunk, ami veszélyezteti a beteg egészségi állapotát, természetesen kivesszük az illetőt a vizsgálatból, biztosítjuk a legjobb ellátást, és értesítjük az etikai bizottságot és a hatóságot az eseményről.”

A gyógyszervizsgálatok engedélyeztetése szigorúan szabályozott, ezenfelül a klinikai gyógyszervizsgálatok felelősségbiztosítása védi a részt vevő betegek biztonságát. Ha a vizsgálat során kiderül, hogy a készítmény nem elég hatásos, vagy súlyosabb mellékhatások fordulnak elő, mint ami korábban ismert volt, akkor a vizsgálatot azonnal leállítják. „A betegbiztonság az első” – erősíti meg dr. Patai Valentina.